（华盛顿26日讯）美国食品和药物管理局（FDA）上周五批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法（Zolgensma）。开发该疗法的瑞士诺华公司（Novartis）对其标价212万5000美元（约877万5500令吉），被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。
据报导，估计全球每一万名初生儿，便有一人患上SMA，美国每年约有400人患病，他们因体内SMN1基因缺陷，导致肌肉软弱无力，难以活动，甚至无法吞咽或呼吸而死亡。
一次过注射更划算
药厂声称它是一次过的注射治疗，比起现时每年要花数十万美元的长期治疗更划算。临床试验显示，患儿用药后运动能力明显改善，能够控制头部活动，并在无支撑情况下坐立。
但FDA指出，新药最常见副作用是肝酵素水平上升和呕吐，故要求新药附上警告标签，列明可能患上严重肝病的风险。
目前未知新药效用能维持多久，但路透社引述数据指出，效用只能持续约5年。
然而，这种有望治愈绝症的基因药物极为昂贵，比排名第二，索价85万美元(约351万令吉)，治疗视网膜疾病的Luxturna疗法贵一倍半。
美国总统特朗普不久前才矢言处理药价高涨的问题，今次新药即开出天价，犹如掴了特朗普一巴掌，令人质疑华府是否把关不力。外界亦关注各地医疗系统，未必能承担引入基因疗法的成本，无法让更多病人受惠。
